120萬一針的抗癌藥前景如何，CAR-T是近年來創新藥最熱門的賽道之一，這款CAR-T治療法的藥劑是爲每一位患者量身定製的，目前國內有能力做出合規穩定產品的藥企數量不多，
120萬一針的抗癌藥前景如何1
最近，“120萬一針的抗癌藥”新聞刷爆了網絡。
近期有媒體報道，2019年6月確診瀰漫性B大細胞瘤的陳阿姨，經過治療後又復發，就在絕望時奇蹟發生了！2021年6月，醫院治療團隊爲陳阿姨採集細胞後，8月將CAR-T細胞回輸回體內。8月底詳細檢查後癌細胞竟然不見了，陳阿姨康復出院回家。
之後“天價賬單”曝光了：阿基侖賽注射液價格120萬元/袋（約68ml），其他配套治療費用，總價格接近200萬。
這是何方神藥？
先來科普下CAR-T療法。
中文全稱爲嵌合抗原受體T細胞免疫療法。
其實準確來說，這不是一種藥，而是一種爲個人量身定製的細胞療法。每個人的注射液都是不同的，需要一個一個地製造，不是一批次大量生產的。
所以，很貴也是有道理的，成本、前期研發費用以及療效擺在那裏。
根據興業證券研報，製備一份CAR-T細胞的成本約在20-50萬元。在整個生產流程中，佔用成本最多的是培養及轉導CAR-T所用的培養液、質粒、核酶、病毒載體等耗材，佔用了總成本的約49-51%。
該療法的治療步驟可以簡單歸納爲：先從癌症病人體內分離普通的免疫T細胞，然後利用基因工程技術進行改造成CAR-T免疫細胞用來識別和攻擊腫瘤。之後在實驗室大量擴增CAR-T細胞，再輸回病人體內。
大家可以對照前文說的陳阿姨的例子理解一下。
但是CAR-T細胞療法並不能包治百病，不是針對的所有的癌症都適用。主要是對於血液腫瘤，包括淋巴瘤、白血病以及多發性骨髓瘤，CAR-T療法可以發揮效果，但對於實體腫瘤，比如肝癌、肺癌、腸癌等，CAR-T細胞療法並不明顯。現階段所有細胞療法用於實體瘤，都還在臨牀試驗階段。
4年前，全球首個CAR-T產品在美國上市。直到今年，中國才上市了兩款CAR-T產品，分別是：復星凱特的“阿基侖賽注射液”和藥明巨諾的“瑞基奧侖賽注射液”。
今年6月，國家藥監局批准阿基侖賽注射液上市。該藥品爲我國首個批准上市的細胞治療類產品，用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。
9月3日，藥明巨諾發佈公告稱，國家藥監局已批准其CAR-T細胞免疫治療產品瑞基奧侖賽注射液的上市申請。
國外已上市的5款CAR-T療法也都“貴的離譜”。據悉，美國食品藥品監督局批准了諾華的Kymriah，吉利德凱特的Yescarta和Tecartus，百時美施貴寶的Breyanzi和Abecma，5款產品定價在37.3萬美元和47.5萬美元之間（摺合人民幣爲240.8萬元至306.6萬元之間）。
接下來就是讀者最關心的問題了：定價昂貴的CAR-T療法商業化前景如何？
有數據顯示，全球細胞治療的研究數量最高的兩個國家爲美國和中國。2020-2021年，美國IND的數量從479起增長到654起，中國則從264起增長到420起。
CAR-T是近年來創新藥最熱門的賽道之一，根據東吳證券研報，國內頭部玩家主要是復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物、永泰生物、科濟生物等。
儘管該項技術含量不是頂尖，門檻不算非常高，但作爲活細胞藥品，製備對環境潔淨度、生產工藝、質量控制以及產業鏈的上游下游都要求極高，以最大限度保證臨牀安全和療效。
目前國內有能力做出合規穩定產品的藥企數量不多，成立跨國公司的復興凱特和藥明巨諾具有獨特的核心價值和競爭力。
瞭解了供給端，那消費端情況如何呢？根據弗若斯特沙利文數據，全球CAR-T細胞治療市場從2017年的0.1億美元增長到2020年的11億美元。預計2030年市場將進一步增長至218億美元，2024-2030年複合年增長率爲22.1%。中國CAR-T市場則有望在2021年啓動增長，市場規模爲2億元人民幣。預計2030年市場規模將進一步增長至289億元，2024年至2030年複合年增長率將達到32.6%。
目前看來，CAR-T療法市場前景廣闊，但商業化前景可能不如預期。
首先，作爲一種全新的治療手段，與傳統藥物的治療模式不同，接受需要時間。
其次，一人一藥，生產耗時長、價格昂貴，先不論多少醫院有資質提供此種先進治療，在此療法納入醫保前有多少百姓可以負擔起？這恐怕也是市場放量的核心障礙。
儘管有信息顯示，復星凱特正在主動配合國家醫保部門以提升患者的可及性。但這類藥品最終能否進入國家醫保藥品目錄，還要接受漫長的評審和價格談判。
而且，即使納入了醫保，就一定能買到了嗎？
第三，這種療法的副作用相對較大，具體取決於不同產品和患者自身情況，可能引發細胞因子風暴、神經毒性、腫瘤溶解綜合徵、血細胞減少、感染，低免疫球蛋白血癥及乙肝病毒激活等。如果沒有對不良反應進行及時處理，可能導致患者還沒治好病就先發生了其他悲劇。
CAR-T目前最大的價值，可能是復發難治已經絕望的末期患者帶來了新希望，而且是治癒的希望。
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CAR-T治療法可謂是當今我國癌症治療方法最具里程碑的突破，這位首度嘗試該治療方式的患者此前被查出患有瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL），也正是由於採用了這種先進的治療方式，她才得以康復，CAR-T治療法的'問世也極大振奮了醫學類，究竟CAR-T治療法是一種怎樣神奇的治療方式呢？
2021年6月22日，復星凱特旗下阿基侖賽注射液正式獲得NMPA批准，也讓它成爲國內首款上市的CAR-T療法，這種治療方式針對的人羣主要是過去曾經接受過二線或者二線以上系統性治療方式以後，病情復發或者患有難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。滿足以上條件的患者纔有可能使用該藥物進行治療，因此大部分被癌症折磨的朋友還是應當先持觀望態度。關於這種治療癌症的方法，其實更多的人關心的可能是治療費用問題。目前阿基侖賽注射液售價爲120萬元/袋，每袋淨重68ml，結合其他的治療費用大致是200萬元左右，那麼這樣的天價抗癌藥究竟爲何造價如此高昂呢？
首先這款CAR-T治療法的藥劑是爲每一位患者量身定製的，專人專藥也成爲了這款藥劑造價高昂的原因所在。根據目前所披露的數據顯示，這款藥品目前投入市場後的研發成本累計高達6.75億元，對比美國食品與藥品監督管理局批准的CAR-T療法來看，復星凱特這款產品的定價其實相當良心公道。
幾年前美國就曾經上市過同類型的產品，當時的美國定價爲37.3萬美元至47.5萬美元左右，摺合人民幣高達240萬元，這還沒有包括其他的治療費用，因此對比國內的120萬元定價，這款藥劑其實已經遠遠低於市場價格了，因此也不應當讓這款藥劑繼續承受罵名。由於目前市場對於CAR-T治療法的研發成本和投入過高，因此定價過高也可以被理解和接受。但是對於這款藥劑的實際投入使用，究竟能有多少人能夠承受它的漫天要價呢？
其次，CAR-T是一種細胞療法，它並不是單一的藥品，它的治療方式決定了它的價格。使用CAR-T治療法的患者首先要進行免疫T細胞的提取分離，接下來利用基因工程技術加強T細胞作用，由於每瓶藥劑只能對應識別一種癌細胞，因此在確認作用的癌細胞目標後會激發藥劑本身的T細胞的能力，使其能夠精準殺滅癌細胞。
這兩個步驟完成以後，接下來也要對已經產生抗體的T細胞進行體外的培養，每個患者在這個階段都需要培養最少幾十億至上百億的CAR-T細胞，以實現抗癌細胞的培養。在以上的工作都培養完成後，醫療人員將會重新把培育好的細胞重新植入病人體內，以實現抗癌工作的完成。這裏只是對抗癌步驟進行了簡化，大體上我們需要了解到的是，每一個過程和步驟都需要科研人員投入相當大的時間和精力纔有可能實現，加之這款藥劑是量身定做，因此它的每一步都決定了治療過程只許成功不許失敗，這也是其造價高的原因所在。
除此之外，該款藥劑目前的適用範圍比較小，主要針對的是患有血液腫瘤的患者，如果是飽受胃癌，腸癌等折磨的患者目前是並不適配的。由於人羣少，市場過小，無法大規模投入生產，從而導致了其高額費用的產生。關於大家所擔心的副作用目前不必太過緊張，畢竟這種治療方式也在摸索前行，因此大家不要過多地期待這種藥物能夠讓患者完美康復。關於新的藥物問世，必然需要經歷市場的質疑和考驗，相信這款藥劑未來一定能夠有更大的突破性進展。
