（一）治療
1、飲食管理
應避免攝入嘌呤含量高的食物，如甜麪食。給予能增加腎臟清除尿酸的藥物。
2、藥物
（1）丙磺舒：如丙磺舒（probenecid）能有效地增加尿酸清除，可用於治療腎功能正常的高尿酸血癥病人。
（2）別嘌醇（allopurinol）：治療尿酸過高可用別嘌醇（allopurinol），使血清尿酸維持在179μmol/L（3mg/dl）以下。開始劑量爲2.5mg/（kg·d），再根據尿酸水平調整劑量，年長患兒可用到200～400mg/d，分2～3次口服。從小量開始，2～4周後增加用量，有脫水者服碳酸氫鈉或枸櫞酸鈉（檸檬酸鈉）。多數研究者提出別嘌醇能抑制次黃嘌呤氧化酶、減少尿酸的合成，防止尿酸結石沉積於骨、關節、腎臟等組織，改善或恢復腎功能，但對神經系統症狀無效。有人試用腺嘌呤，葉酸、或腺嘌呤與葉酸聯合應用，以及穀氨酸，鎂等治療LNS神經系統症狀，亦均無效。
（3）秋水仙素：痛風性關節炎急性發作或病情嚴重者可服本藥。
3、支持治療
應使病人有足夠的尿量，並維持其pH接近中性（7.0），通常用含鹽平衡液可有效地達到，如多枸櫞酸鹽通常較碳酸氫鹽有效。對患兒應加強護理，保證營養，防止自殘，進行必要的約束。
4、酶代替療法
未取得明顯效果。
5、基因治療
是目前主要的研究方向。
（二）預後
本病易發生意外性傷害而危及自身生命，不經治療預後不好，導致生長髮育障礙和早期死亡。根治方法尚在研究中。
