國產傳奇生物抗癌藥進軍美國市場

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國產傳奇生物抗癌藥進軍美國市場，近日，南京江寧高新區企業自主研發CAR-T產品西達基奧侖賽獲美國FDA批准上市。目前已在中國、日本以及歐洲陸續申報。國產傳奇生物抗癌藥進軍美國市場。

國產傳奇生物抗癌藥進軍美國市場1

美東時間2月28日，由傳奇生物（）和強生（）旗下楊森公司合作開發的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法西達基奧侖賽（Cilta-cel）的生物製品許可申請（BLA）正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。

這是第一款獲得FDA批准的國產CAR-T細胞療法，也是繼百時美施貴寶（BMS）和藍鳥生物聯合研發的Abecma後，第二款獲得FDA批准的靶向BCMA的CAR-T療法。

CAR-T全稱爲ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy（嵌合抗原受體T細胞免疫療法），指的是從患者身上提取出T細胞後，在體外利用基因工程技術，將一個含有識別腫瘤且激活T細胞的嵌合抗原受體的病毒通過載體轉入T細胞，將之改造成CAR-T細胞，經過擴增後再回輸至人體。

這是一種高度個性化定製的產品，每一次治療，生物製藥公司需要從患者身上採集T細胞，在體外進行基因工程修飾後，再回輸給患者，這決定了它無法進行大規模量產。正因爲此，CAR-T療法的價格居高不下，成爲市場熱議的話題。

有消息稱，西達基奧侖賽的定價爲46.5萬美元/針（約合人民幣293萬元），在同類產品裏，這個價格僅低於諾華的Kymriah的47.5萬美元/針。對此，3月1日，傳奇生物對時代財經表示，目前官方沒有披露過定價，“關於定價問題我們現在無法回答，也不便披露，網傳價格來源非官方”。

耗資1億美元，提前準備銷售團隊

在2017年的美國臨牀腫瘤學會年會（ASCO）上，西達基奧侖賽甫一亮相，便以驚豔的臨牀數據成爲關注焦點，製藥巨頭強生馬上向其拋出了橄欖枝。

2017年12月，傳奇生物與楊森達成合作，共同開發和商業化西達基奧侖賽。傳奇生物因此獲得3.5億美元的預付款，並有權在開發、生產、監管和銷售達到里程碑進展時獲得額外付款。在大中華區，傳奇生物和楊森將會以70/30的比例分攤成本和利潤，在除大中華區以外的全球市場，這個比例則是50/50。

自此以後，傳奇生物成爲國產CAR-T的一位標杆玩家，西達基奧侖賽一路獲得FDA授予的孤兒藥資格認定、突破性療法認定和優先審評資格，在中國也被國家藥監局納入突破性治療品種。

當討論起CAR-T領域的發展時，傳奇生物成了一家繞不開的公司。“進展快，療效好，國內自主研發的CAR-T只此一家。傳奇生物可以說是幸運地遇到了一款好產品，也趕上了好時機。”一名從事CAR-T研發的人士對時代財經感嘆道。

根據傳奇生物方面向時代財經提供的數據，對97名復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者進行的1b/2期CARTITUDE-1研究的長期結果顯示，總緩解率（ORR）高達98%。

在21.7個月的隨訪後，83%接受過西達基奧侖賽治療的患者達到了嚴格意義的完全緩解（sCR），95%的患者獲得了非常好的部分緩解（VGPR）及以上，2年的無進展生存率（PFS）和總生存率（OS）分別爲61%和74%。對比之下，Abecma的總緩解率和完全緩解率分別爲72%和39%，傳奇生物有明顯的優勢。

此外，在治療組中，西達基奧侖賽納入了包括白人、黑人、亞裔等不同種族的`患者，其比例與美國的種族構成比較接近。這也是西達基奧侖賽能成功獲得FDA批准的重要原因之一。

2022年2月11日，信達生物（）的PD-1抑制劑信迪利單抗在FDA腫瘤諮詢委員會評審會議上未獲通過，其中一個原因正是，FDA認爲信迪利單抗的“單一中國數據”不能反應美國人口的多樣性。

傳奇生物CEO黃穎此前曾公開表示，已經在美國組建好了銷售和營銷團隊，預計在獲批當日就會開始在第一批醫院內啓動治療。

CAR-T銷售團隊的組建費用也體現在了傳奇生物的財報裏。2月18日，傳奇生物發佈2021年財報預告，銷售和市場推廣費用約爲9530萬～1.062億美元。

行業競爭白熱化

2017年8月31日，FDA批准諾華的CAR-T療法Kymriah上市，用於治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治或出現兩次及以上覆發的25歲以下患者。這是人類歷史上第一款獲批的CAR-T療法。

在此後的不到5年內，包括西達基奧侖賽在內，目前全球已經有7款CAR-T療法獲得批准，其中吉利德/復星凱特的阿基侖賽（商品名爲奕凱達）和藥明巨諾（）的瑞基奧侖賽注射液（商品名爲倍諾達）已經在中國獲批上市。CAR-T賽道日漸擁擠，且從靶點和適應症來看，產品之間具有一定程度的同質化。

根據藥智網數據，2020年國內開展CAR-T細胞療法的臨牀試驗數量已達到335個，其中以CD19爲靶點的CAR-T臨牀試驗佔比超過40%。而在已經上市的CAR-T產品裏，僅有西達基奧侖賽和Abecma是靶向BCMA，其餘CAR-T產品的靶點均爲CD19。

從適應症看，Kymriah、奕凱達、BMS的Breyanzi和藥明巨諾的倍諾達都佈局了復發/難治性大B細胞淋巴瘤，Kymriah和吉利德的Tecartus則佈局了復發/難治性大B細胞淋巴瘤，擁有復發/難治性多發性骨髓瘤適應症的CAR-T產品僅有西達基奧侖賽和Abecma。

除了越來越多的競爭對手，療法優先級也亟待提升。目前獲批的CAR-T產品均爲三線或以後療法，這意味着，在接受CAR-T治療前，患者必須先經過兩種或以上的其他療法治療，並且沒有取得明顯的治療效果。

以西達基奧侖賽爲例，根據傳奇生物母公司金斯瑞生物科技（）公告，符合適應症範圍的患者既往需接受過至少四線治療，包括蛋白酶抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單抗等。

上述從事CAR-T研發的人士也對時代財經表示，多發性的骨髓瘤很容易復發，由於CAR-T應用時間尚短，有很多風險尚未明確，爲了保險起見，只能先申請末線療法。

傳奇生物對產品的市場潛力表示有信心。“據美國癌症協會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷爲多發性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。”傳奇生物對時代財經表示。

雖然非首選療法，且價格不菲，但這並不妨礙CAR-T產品的大賣。華創證券統計，2021年，前5款獲得FDA批准的CAR-T產品銷售總額已經達到17.09億美元，其中奕凱達和Kymriah的銷售額分別爲6.95億美元和5.87億美元。

弗若斯特沙利文預測，CAR-T療法的全球市場未來5年將以53%的複合年均增長率增長，預計2025年全球市場規模可達90.5億美元。2021年，中國CAR-T市場規模約爲2億元，到2024年將增長至53億元，2030年市場規模有望達到289億元。

傳奇生物對時代財經透露，公司也正在爲中國市場做準備。“現在談論中國的臨牀和申報具體內容還爲時過早。目前，我們正在準備向中國國家監管部門提交西達基奧侖賽的生物製品許可申請。”

國產傳奇生物抗癌藥進軍美國市場2

近日，南京江寧高新區企業自主研發CAR-T產品西達基奧侖賽獲美國FDA批准上市。這是全球首款由中國自主研發在海外上市的CAR-T產品，主要用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。

傳奇生物歷時7年研發的“達基奧侖賽”一種嵌合抗原受體T細胞療法。得益於獨創的技術路線，“西達基奧侖賽”在臨牀研究中取得了顯著治療效果，在2020年獲得中國國家藥監總局有史以來首個“突破性治療”認證。

傳奇生物首席科學官範曉虎說：“97例患者入組臨牀實驗，這些患者是多線治療失敗的患者。我們能取得98%的一個有效率，而且在兩年的隨訪中，83%的患者都能達到完全緩解。按現有的診斷手段，基本上找不到癌細胞，在整個腫瘤的藥品開發歷史上也是非常少見的一個高緩解率。”

據瞭解，目前“西達基奧侖賽”已在中國、日本以及歐洲陸續申報。憑藉這一產品，傳奇生物已位列全球免疫細胞療法領域第一方陣。作爲孕育和扶持傳奇生物發展的江寧藥谷，目前已匯聚奧賽康、恆瑞醫藥、正大天晴等300餘家生物醫藥領軍企業和高成長型項目，集聚近萬名醫療健康領域人才和創新創業者。園區力爭在“十四五”末進入全國生物醫藥產業園區前十強，打造全球醫藥創新高地。

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提到癌症可以說是人類疾病中“殺傷力”比較強大的一種疾病，因爲很多時候，人類發現癌症基本上已經處於中晚期。所以患癌死亡的概率非常大，可是多年來全球多家藥企，一直在致力研發抗癌“神藥”，以此來提升民衆戰勝癌症的可能性。