中國再生障礙性貧血(AA，簡稱“再障”)患者發病率爲0.74/10萬人，重度再生障礙性貧血(SAA)發病率爲0.14/10萬人。日前，由賽諾菲(中國)主辦的“2014兒童重型再生障礙性貧血規範化治療”全國論壇會在廣州召開，首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳敏媛教授指出，由於再障在發病初期症狀並不明顯，人們往往會輕視再障的早期症狀而錯過最佳治療時機。社會認知度低、規範治療依從性差、疾病負擔沉重是兒童重型再障領域共同關注的三個核心。爲提升公衆和臨牀醫生對再障的正確認知，再生障礙性貧血疾病認知教育平臺在本次論壇中宣佈上線。
再障是一種由多種病因引起的造血功能衰竭性疾病，最終導致患者體內全血細胞的數量減少。重型再障起病急驟，進展迅速，病情嚴重，常以出血和感染、發熱爲首發症狀。例如，患者出現嚴重鼻出血、視物不清、頭痛、噁心、嘔吐，常是致命性顱內出血的先兆表現，若不及時就醫，往往會剝奪患者生命。重型再障患者還會合並非常嚴重的感染。再障的發病年齡呈現10-25歲及>60歲兩個高峯。10-25歲的青少年兒童是重型再障的主要發病人羣。
近年來，再障疾病發病率有上升趨勢，然而，公衆對重型再障疾病正確認知卻嚴重不足。有些兒童一旦患病，家裏就盲目絕望。再障疾病雖然兇險，但其實它是一種良性疾病。目前國際上權威的專家的共識是，重型再障的治療越早越好。中山大學附屬孫逸仙紀念醫院方建培教授表示，兒童重型再障的及時診斷和早期規範治療，比預防更爲重要。如果兒童及年輕患者出現身材矮小、咖啡斑及骨骼異常，常提示可能爲先天性再障，家長應該警惕。對於診斷爲重型再障的兒童患者，應及時到有再障治療經驗的醫院開展積極規範的治療。
吳敏媛教授指出，對於兒童重型再障患者，一部分是免疫異常導致的，另一部分是先天性的。兒童先天重型再障如能進行同胞配型相合的骨髓移植就能取得非常好的治療效果。關於後天的重型再障患者，由於我國長期實行獨生子女政策以及國內幹細胞庫儲備不足，患者要獲得相合的同胞供體非常之難。所以，對大部分兒童患者來說，所採取的常規治療基本上是免疫療法。
兒童重型再障患者家庭還面臨着疾病經濟負擔沉重的現實，這也正是兒童重型再障疾病領域所共同關注的重要問題之一。規範化治療期間，重型再障兒童患者支持治療和藥物治療所需一次性費用較高，但後續的治療費用相對較少。而部分經濟困難的兒童患者家庭由於難以支付前期的治療費用，要麼延誤病情影響治療效果，要麼由於沒有及時得到規範治療而出現嚴重感染或死亡，甚至有部分兒童患者中途放棄治療。爲此，會上專家表示，放棄治療的兒童患者生存期很短，而突破沉重的經濟負擔困境，還需要政府和社會給予更多關注和支持，從而給予兒童患者更多生存希望。
