天價藥入醫保被連砍9輪：從70萬降至3萬多，本次調整共計對117個藥品進行了談判，談判成功94個，平均降價61.71%。天價藥入醫保被連砍9輪：從70萬降至3萬多。
天價藥入醫保被連砍9輪：從70萬降至3萬多1
12月3日，國家醫療保障局公佈了 2021 年國家醫保藥品目錄調整結果。本次調整，共計 74 種藥品新增進入目錄，將於 2022 年 1 月 1 日執行。其中，用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液等7種罕見病藥物也在目錄中.
從央視報道的談判現場看，經過震撼人心的“靈魂砍價”，曾經“70萬一針”屢上熱搜的諾西那生鈉注射液以3.3萬元的“貼地價”進入目錄。
國家醫保局談判代表張勁妮在和企業砍價的過程中表示：“希望企業拿出更有誠意的報價，每一個小羣體都不該被放棄。”這場“靈魂砍價”一口氣上了三個熱搜，看哭無數網友。
“今天是個特別的日子，我特別激動，等了十年。”這個好消息讓11歲SMA患兒睿睿的媽媽由衷地露出久違的笑臉：“終於看到了希望，感謝國家和政府對我們這個羣體的關注，真爲所有的病友感到開心。”
作爲一名廣州患者，疊加商業補充保險“穗歲康”的利好，像睿睿這樣的SMA患兒第一年使用諾西那生鈉注射液6支，只需要自付約6萬元，第二年以後的費用可降至2萬元左右。
十年，從無藥可醫到天價藥“貼地“入醫保
11歲的睿睿在出生8個月時就確診了SMA，媽媽辭去了工作，全身心照顧孩子，養家的任務交給了爸爸。“一開始連這種病都不瞭解，國內更是沒有藥的，只能靠着翻譯國外的資料來獲取信息，別提有多彷徨。直到2019年國外有了這個藥，一針140萬元，我們根本夠不着。進入國內後定價是69萬多，後來降到55萬，去年廣州有了穗歲康，自付18萬，再到現在進了醫保目錄，我們一等就是十年，終於等到。
”睿睿媽媽抑制着強烈的情緒回憶起這十年來孩子看病的經歷，“孩子從小到大沒有站起來走過路，如今脊柱側彎已經非常嚴重，呼吸狀況不好，手指能動的也只剩下三根……”當年確診的時候，被勸說放棄康復，讓孩子“舒服”一點過好那一兩年的時候，睿睿媽揹着孩子絕望地大哭了一場，轉身卻依然把積極陽光的一面給了孩子——用輪椅推着他去上普通孩子上的小學，讓像普通孩子一樣正常地生活學習、玩耍，到處走走，希望他不管身體如何病痛，心態是健康的。
睿睿媽媽說，下半年已經開始在爲孩子做用藥的準備，“這次納入醫保，再加上穗歲康進一步報銷，大家預計每年費用可醫降到兩三萬元，這是我們能夠承擔的。希望以後他能慢慢變好，能夠力所能及地爲自己、爲社會做些事。”
平均降價超6成
7種貴价罕見病新藥進入目錄
據國家醫保局發佈，本次調整共計對117個藥品進行了談判，談判成功94個，平均降價61.71%。而74個目錄外新增藥品涉及21個臨牀組別，其中，高血壓、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用藥20種，腫瘤用藥18種，丙肝、艾滋病等抗感染用藥15種，罕見病用藥7種，新冠肺炎治療用藥2種，其他領域用藥12種。
在7種進入目錄的罕見病藥物中，分別用於治療遺傳性血管性水腫和法佈雷病的醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液，都是進入中國僅一年的新藥。此前阿加糖酶α注射液一年費用達到120萬元，其他多種罕見病藥的年費用也超過50萬元。
3日早上，廣州罕見病專家、廣州市婦兒醫療中心遺傳與內分泌科主任劉麗說，按照以往國談的情況，預計這些藥品價格至少要降到30萬元以下。以諾西那生鈉注射液爲例，據此估算進入目錄以後降價和使用醫保報銷，保守估計患者一年費用可從55萬元降至15萬元以下。而在稍後播出的央視新聞談判視頻中，諾西那生鈉的'單價直探33000元。據此估算，廣州地區患者疊加醫保和穗歲康補充商保，一年自付費用最低可降至2萬元左右。
“人均可支配收入的20%以上如果用於醫療支出，已經足以導致一個家庭因病致貧。在廣東地區來說，如果家庭年收入有10萬以上用於治療重大疾病，我覺得會讓大多數人無法承受。所以說醫療保障能覆蓋到這個程度纔是足夠的。”南方醫科大學南方醫院血液科孫競教授說。好消息是，在血液領域的罕見病中，此次也有治療血友病的人凝血因子IX入選，預計患者一個月能節省2.5-3萬元。
多層次保障體系共同撐起罕見病患兒家庭
佛山的5歲孩子小汪（化名）也是一名SMA患者，2歲左右確診時，他的情況要稍微樂觀一些。在康復治療一年之後，汪先生夫婦藉助佛山補充商業保險“平安佛”的力量，給孩子用上了諾西那生鈉，一年55萬元的藥物費用，自付18萬。如今孩子已經5歲了，注射過九針藥物，病情大有好轉。3日，汪先生開心地向記者展示手機裏孩子活潑可愛的視頻：“雖然下肢還是缺乏力量，已經比以前好很多了，只要堅持治療，相信以後他能恢復到和普通孩子一樣。能夠遇到國家的好政策，我們算是很幸運了。”
劉麗教授介紹，目前中國將罕見病定義爲：新生兒發病率低於萬分之一，或人羣患病率低於萬分之一，或患病總人數低於14萬。罕見病有80%都是遺傳性疾病，70%在兒童期發病，30%病患在兒童期死亡，目前只有5%的罕見病有藥物或食物治療，部分藥物治療藥物年均費用高於50萬，且需要終身用藥，家庭負擔巨大。
讓劉麗最感到痛心的不是無藥可醫，而是明明有藥可醫，卻因高昂費用導致絕大多數患兒家庭遙不可及。“值得欣慰的是如今我們有多層次的保障體系來支撐這些罕見病患者的家庭，除了醫保外，還有補充商保、專病資金、慈善救助等。”
“在廣州，去年起廣州醫保推出的商業補充保險穗歲康就是一道非常有力的保障。先不說目前還有很多高價藥沒有進入醫保目錄，就算是目錄藥物，也仍然有起付線、封頂線和自付部分，再加上檢測、不納入報銷的特醫食品等支出，對於大部分工薪家庭來說，負擔依然沉重。”劉麗說，在這種情況下，不受年齡、既往病史、藥品目錄等限制的穗歲康就是很好的補充。
“更需要倡導的是，大家要認識到共濟互助的積極意義，共同創造和諧美好的社會，而不是等到生病了纔想起求助。”劉麗和孫競說。
據統計，2021年截至11月底，“穗歲康”賠付金額超4.1億元，賠付超14.4萬人次，其中“一站式”醫院直接賠付人次佔比超99%。
展望未來，作爲新生兒疾病篩查領域的專家，廣州市婦女兒童醫療中心內分泌代謝科黃永蘭教授說，很多疾病在新生兒階段被篩查出來以後及時干預有很好的效果，像苯丙酮尿症、丙酸血癥等近十種罕見病，可以使用特醫食品來治療。不過這些價格不菲的特殊食品目前是不被納入保障的，希望未來穗歲康這樣的補充商業保險乃至其他層面的保障，能夠將其納入覆蓋。
天價藥入醫保被連砍9輪：從70萬降至3萬多2
12月3日，2021年國家醫保目錄調整結果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。
“醫保其實我們在討論一個問題，就是每一個小羣體都不應該被放棄”
在今年11月11日的2021國家醫保目錄藥品談判現場，一款高價藥物的談判正在緊張進行。國家醫保局談判代表、福建省醫保局藥械採購建管處處長張勁妮在醫保談判現場的這句話說給了一家美國藥企渤健。這場談判最終進行了一個半小時，企業談判代表進行了8次商議，最終談判成功，談判室內掌聲雷動。
在這次國家醫保談判中，渤健有富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液三款藥物入圍，前兩款藥物用於罕見病多發性硬化的治療，諾西那生鈉注射液用於罕見病髓性肌萎縮症(SMA)的治療。近兩年，諾西那生鈉注射液頻繁因爲高昂的藥價吸引到社會各界關注。
12月3日，2021年國家醫保目錄調整結果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。
病痛挑戰公益基金會副理事長王奕鷗對新京報貝殼財經表示，能進入國家醫保肯定是非常重要的一件事，目前還有絕大部分的高值藥是沒有被納入到醫保範圍裏。
根據病痛挑戰公益基金會統計，截至目前，基於國家《第一批罕見病目錄》，在我國明確註冊的罕見病適應症藥品有87種，涉及46種罕見病；截至2021年國家醫保談判之後，有28種罕見病的58種藥物已納入國家醫保目錄中。
或降低至3萬元/針,
患者家屬期待儘快落地實施
12月3日早上，收到諾西那生鈉注射液進入國家醫保的消息時，嶽嶽媽媽還在爲孩子後續治療做時間規劃。
去年年初，嶽嶽第一次進行了諾西那生鈉注射液的治療，注射了4針諾西那生鈉。但因爲治療費用有限，嶽嶽已經停藥18個月。
▲圖說：上海SMA患者嶽嶽的家長提供的打針發票，顯示一針諾西那生鈉注射液價格爲69.97萬元。
“每年如此高昂的治療費真的對我們小家庭來說是無法承受的”，嶽嶽的媽媽對貝殼財經記者表示。這兩年，嶽嶽媽媽等家長一直在倡議地方政府將這款藥物納入醫療救助範圍，也更希望這款藥物能進入國家醫保之中。
2021年1月，諾西那生鈉注射液治療費用降價至55萬元一年，並且進入上海的滬惠保，但嶽嶽所在醫院受限藥佔比的問題，一直未採購諾西那生鈉注射液。
嶽嶽媽媽告訴貝殼財經記者，在自己和衆多家長努力了很久之後，上海衛健委還特意爲此出文，醫院採購諾西那生鈉注射液不計算藥佔比之中，“11月這個文件正式給到醫院，醫院12月份走採購流程，通知我們下週五入院開始治療”。
“現在用就是55萬，滬惠保最高報銷30萬”，嶽嶽媽媽開始考慮是否要等待此次的醫保新價格，“這個新國家醫保政策說 是在下個月（2022年1月起）實施，但是真的落地到上海要多久我們不確定。”
嶽嶽媽媽告訴記者，如果諾西那生鈉注射液一針價格能降低至3萬，此次等待新醫保政策落地後用藥，國家醫保的報銷比例是60%。
天價藥入醫保被連砍9輪：從70萬降至3萬多3
據多位知情人士透露，國內定價70萬一針的“天價藥”諾西那生鈉注射液醫保談判已經成功。
12月3日，國家醫療保障局公佈2021年國家醫保藥品目錄調整結果。新增74種藥品，包括7個直接新增藥品和67個談判新增藥品，調出11種藥品。新調入的藥品主要集中在慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病等領域。67個獨家藥品談判，平均降價61.71%。
從談判結果來看，廣受關注的國產PD-1新增適應症談判大獲成功，四大國產產品均有多個新增適應症成功進入醫保，進口PD-1則全軍覆沒。
“70萬/針天價藥”納入醫保
在67個談判新增藥品中涉及7款罕見病用藥，其中就包括了此前廣受關注的渤健SMA治療藥物諾西那生鈉注射液，此外，武田一款年費用百萬的法佈雷用藥阿加糖酶α注射用濃溶液也在這份名單中。
SMA罕見病不再有藥醫不起
髓性肌肉萎縮症是一種極爲罕見的遺傳疾病，這是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，屬常染色體隱性遺傳病，多見於兒童，80%的患兒可能在一歲內死亡。
70萬天價藥背後的悲劇
諾西那生鈉爲什麼會賣這麼貴？
瞭解到，諾西那生鈉注射液於2019年被批准進口上市，目前未納入醫保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價格爲69.97萬元。
諾西那生鈉是全球首個治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物。脊髓性肌萎縮症雖然是最常見的嬰幼兒致死性常染色體隱性遺傳病之一，但發病率約僅爲萬分之一，是名副其實的罕見病。由於發病率低、市場小、病因複雜、藥企研發成本高等因素，諾西那生鈉從上市開始，就一直走在高價路上。
瞭解到，諾西那生鈉注射液於2019年被批准進口上市，目前未納入醫保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價格爲69.97萬元。
根據2019年新修訂的藥品管理法，藥價不再由政府定價，而以市場調節爲主，通過醫保集中招標採購來發揮作用。南開大學法學院副院長、藥品法專家宋華琳說，罕見病患者人數少，具有臨牀不確定性，因此藥物研發成本高，藥品價格昂貴。個別藥企往往由於技術領先獲得定價優勢地位，這並不一定違反我國反壟斷法或藥品監管相關法律法規。
罕見病進醫保屢屢引發關注的深層原因，是由於目前醫保類型能涵蓋的罕見病種類有限，且我國現階段商業醫保仍有待完善，罕見病患者的醫療需求難以完全滿足。
經過這次國家醫保藥品目錄談判後，這款藥品不僅降價，更能夠納入醫保報銷範圍內容，這將極大減輕患兒家庭的就醫負擔。人民健康纔是首要，感謝偉大的祖國!
